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Comment fonctionne l'édition du génome CRISPR et comment elle pourrait nous rendre surhumains

Comment fonctionne l'édition du génome CRISPR et comment elle pourrait nous rendre surhumains



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L'édition de gènes a fait l'objet d'histoires de science-fiction depuis que les scientifiques ont découvert son rôle de code pour le développement de toute vie sur Terre. La culture pop a utilisé la mutation de l'ADN pour expliquer les super-pouvoirs et les mutations animales pendant des décennies - le super-héros légendaire de la bande dessinée Spider-man a obtenu sa force d'araignée et ses capacités de web-sling d'une morsure d'araignée radioactive. Cette histoire est, bien sûr, extrêmement tirée par les cheveux; mais les scientifiques en apprennent de plus en plus chaque jour sur l'édition de gènes et sur la manière dont elle pourrait éventuellement être utilisée à l'avenir. Au cours des 30 dernières années, les scientifiques ont étudié une méthode utilisée par les bactéries pour lutter contre les maladies appelée CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Repeats) et ont recherché des moyens d'aider les humains à combattre des maladies mortelles et incurables.

Qu'est-ce que l'édition du génome?

L'ADN est un code écrit dans la fondation de tous les êtres vivants sur Terre. C'est le processus par lequel tous les êtres vivants grandissent et se développent. L'édition génique est le processus par lequel le matériel génétique peut être ajouté, supprimé ou modifié n'importe où dans le code.

L'altération génétique n'est pas un sujet nouveau - les humains modifient le génome d'autres formes de vie sur Terre depuis des siècles. Des chiens «de race pure» à la banane commune, l'élevage sélectif peut être utilisé pour altérer l'ADN et choisir des mutations spécifiques pour accélérer ou inverser le travail très lent de l'évolution. Alors que «organisme génétiquement modifié» est devenu un mot effrayant utilisé par les industries pour vendre des aliments «biologiques, sans OGM», techniquement presque tous les aliments consommés par les humains ont été génétiquement modifiés grâce au processus de sélection sélective. Tous les fruits et légumes sont élevés pour une taille maximale et une forme idéale, et les animaux sont élevés pour leur gras et leur nature docile.

Cependant, la reproduction sélective peut causer des problèmes importants lorsqu'elle est utilisée de manière irresponsable. Les chiens de race pure, par exemple, souffrent de nombreuses maladies horribles et de difficultés dues à la consanguinité et au manque de soins de la part des éleveurs. L'édition génique ne repose pas sur des techniques primitives et lentes avec des résultats cachés comme la sélection sélective. Au lieu de cela, il remplace soigneusement exactement, et seulement, les gènes spécifiquement identifiés pour des traits particuliers par une séquence différente qui protège la cellule au lieu de l'attaquer.

Cette technique a des utilisations très évidentes chez l'homme, telles que des modifications cosmétiques de la couleur et de la hauteur des yeux, ou même des préoccupations pratiques telles que la vitalité physique. Cependant, les scientifiques sont encore loin d'être en mesure de modifier les séquences génétiques pour produire ces caractères; actuellement, l'édition de gènes est principalement utilisée à des fins de recherche afin de se rapprocher d'un avenir plein d'humains parfaits.

Les CRISPR sont un type spécifique de séquences génétiques utilisées dans l'édition génique qui crée de petits espaces dans les séquences d'ADN qui agissent comme une défense contre les mutations nocives. Si un virus ou une mutation incriminée devait apparaître dans le génome, la séquence CRISPR pourrait l'arrêter avant son expansion.

Comment fonctionne CRISPR-Cas9?

L'ADN est extrêmement compliqué, et trouver et éditer de nombreuses séquences spécifiques afin de créer de grands changements est toujours une tâche dont seule l'évolution s'est avérée capable. Cependant, l'insertion de modifications dans une cellule est une tâche gérable. Avant les CRISPR, les scientifiques devaient utiliser des protéines coûteuses et difficiles à produire appelées ZFN et TALEN. Ces protéines devaient être fraîchement créées pour chaque projet, et leur création était laborieuse et a parfois échoué. Si l'expérience échouait, cela signifierait la perte de milliers de dollars et un temps considérable. Cependant, les CRISPR sont créés assez facilement et à moindre coût dans un laboratoire, ce qui en fait un substitut idéal aux méthodes précédentes.

Les scientifiques créent une séquence d'ARN qui guide Cas9, une enzyme, dans le noyau d'une cellule pour supprimer ou modifier des portions très spécifiques d'ADN qui seraient présentes en raison de virus ou de maladies. La membrane de la cellule est rompue, généralement avec une petite secousse d'électricité, et l'ARN est inséré. La séquence d'ARN guide l'enzyme Cas9 directement vers le brin d'ADN incriminé et l'enzyme coupe l'ADN afin qu'il n'ait aucune chance de se répliquer. La cellule se réparera alors automatiquement - laissant la structure synthétique à la place de l'ADN maintenant supprimé. La nouvelle séquence agit comme une défense contre le même ADN fautif essayant de se réinsérer; si la nouvelle séquence le remarque, Cas9 sera automatiquement invité à le couper.

De cette manière, l'édition de gènes ne se fait pas uniquement en réponse à des maladies mortelles, mais pour éliminer complètement la vulnérabilité du génome. Parce que les nouvelles séquences n'ont aucune représentation en dehors de la structure cellulaire, elles agissent simplement pour rendre la cellule "plus intelligente" et mieux se défendre contre les menaces.

Applications pratiques du procédé

Jusqu'à présent, l'application la plus pratique des séquences CRISPR a été d'étudier la génétique. Avec cette méthode, les scientifiques peuvent facilement voir comment de petits changements dans l'ADN affecteront les organismes unicellulaires ou les bactéries. Cette recherche est menée dans l'espoir qu'elle sera un jour bientôt en mesure d'effectuer une thérapie génomique extrêmement importante qui pourrait sauver des vies. Les futurs parents peuvent faire tester leur ADN pour voir s'ils sont porteurs de maladies que la thérapie génique pourrait être en mesure de guérir. S'il y a une forte probabilité qu'un bébé développe ces maladies, les CRISPR peuvent être utilisés pendant la fécondation in vitro pour empêcher que la maladie ne fasse jamais partie de la séquence d'ADN du bébé en développement. Non seulement cela empêche l'enfant de développer ces maladies, mais cela pourrait également les empêcher d'être porteurs, ce qui rend essentiellement le pool génétique plus résistant.

D'autres idées fantastiques sur la façon dont l'édition de gènes peut être utilisée sont encore loin. Cette méthode est très efficace pour supprimer des lignes de code uniques causées par des virus et des mutations faciles à détecter. Cependant, les facteurs qui entrent dans des choses comme l'intelligence et la force physique vont bien au-delà de l'édition d'une seule ligne. Ces types de changements sont peut-être l'avenir de la thérapie génique, mais tant que nous n'aurons pas une compréhension parfaite des nombreuses interactions entre les différentes séquences d'ADN, ces changements peuvent être aussi difficiles et dangereux que la sélection sélective. Tant que ces méthodes n'auront pas été perfectionnées, les «bébés de créateurs» resteront de la science-fiction.


Voir la vidéo: Jennifer Doudna UC Berkeley. HHMI: Genome Engineering with CRISPR-Cas9 (Août 2022).